利用來自新型體節(jié)細胞產生的肌細胞來治療杜氏肌營養(yǎng)不良癥

多能干細胞能夠在機體中轉化成為任何一種類型的細胞系，但研究人員想通過嘗試來引導這些干細胞產生特定的組織，比如肌肉組織等；在發(fā)育的人類胚胎中，肌細胞同脊椎和肋骨的骨質及軟骨一樣，都源于名為體節(jié)的細胞簇。研究人員通過研究闡明了體節(jié)在動物機體的發(fā)育機制，同時他們鑒別出了一種對體節(jié)發(fā)育非常重要的特殊分子，但當研究人員嘗試利用這些分子來誘導人類干細胞產生體節(jié)細胞時，整個過程并沒有表現(xiàn)出一定效力。

研究人員分離到了極小的發(fā)育中的人類體節(jié)，同時在這些體節(jié)*形成之前和之后分別測定了不同基因的表達水平，在體節(jié)的形成過程中每一個基因的表達都會發(fā)生變化，隨后研究人員檢測了將增強或者抑制基因表達的分子加入到人類多能干細胞系是否能夠幫助促進細胞轉變成為體節(jié)樣的細胞，結果發(fā)現(xiàn)，優(yōu)化的分子混合體系在人類中的表現(xiàn)與在動物機體中的表現(xiàn)并不相同，研究人員對這些細胞進行了為期4周的追蹤研究，來確定這些體節(jié)細胞的確能夠產生多種類型的細胞，包括骨骼肌、骨質和軟骨組織因此利用這種新型的分子組合，研究人員將能夠在僅僅四天的時間里將90%的人類干細胞轉化成為體節(jié)細胞。

這種利用人類多能干細胞來體節(jié)樣細胞的新方法或許就能夠幫助研究人員進行更為深入的研究，下一步研究者計劃通過深入研究利用來自新型體節(jié)細胞系產生的肌細胞來治療杜氏肌營養(yǎng)不良癥，杜氏肌營養(yǎng)不良癥是一種嚴重的肌肉變性疾病，目前并沒有有效的療法。